Mirad esta noticia.

La Agencia Europea del Medicamento ha dado su aprobación para un fármaco que utiliza terapia génica. El artículo lo explica muy bien. El fármaco va dirigido a una enfermedad rara, la deficiencia de la lipoproteína lipasa. Los enfermos de deficiencia de la lipoproteína lipasa (LPL) sufren una mutación hereditaria que les impide producir un enzima que, en la situación normal, degrada las lipoproteínas, o nanopartículas naturales que transportan la grasa por la sangre después de su absorción por el intestino tras una comida. El error genético causa una nefasta acumulación de grasas en las venas y arterias, hasta el punto de que la sangre ofrece un aspecto más blanquecino que rojo.

Los millones de familias que convivimos con una enfermedad rara vemos esta noticia con optimismo contenido. El vector, el mecanismo que van a utilizar para introducir el ADN es un virus. Este mismo mecanismo generó mucho controversia cuando se empezó a utilizar hace años ya que provocaba tumores y cánceres en los pacientes.

Introducir ADN en una célula mediante un virus no es algo nuevo. Es algo que seguro que te ha pasado a ti. ¿Cómo? ¿Estás seguro? Si alguna vez has tenido gripe esto te ha pasado seguro, forma parte del mecanismo reproductivos de los virus. Los virus inyectan material genético en las células de un organismo sana para reproducirse ya que son formas acelulares que no pueden vivir por si mismas. La idea es similar, si queremos introducir material genético en una célula solo hay que infectarla con un virus, parece sencillo, ¿no es así? Bueno, no lo es tanto, el virus tiene que cumplir una serie de criterios difíciles de conseguir: que sea reproducible, estable, que el ADN se pueda introducir, que se pueda regular la expresión, etc.

¿Nos vale algo de esto para el Síndrome de Dravet? Pues depende, el problema del Síndrome de Dravet es que el problema está localizado en las neuronas. Las neuronas están en el cerebro. El cerebro tiene un mecanismo de defensa muy efectivo ante las infecciones: la barrera hematoencefálica. Esta barrera está entre los vasos sanguíneos y el sistema nervioso central. Sin ella no podríamos vivir, protege al cerebro de tóxicos y sustancias que no deben pasar al cerebro y sólo deja pasar nutrientes y oxígeno. Esta barrera es el principal escollo para los fármacos, un fármaco que llegue al cerebro tiene que ser capaz de pasar la barrera.

El cerebro suele estar bien protegido y los virus y bacterias no suelen pasar estar barrera ya que tendría consecuencias fatales. Por ejemplo la meningitis es un caso en que un virus o una bacteria pasa esta barrera y llega al sistema nervioso central. Eso es ahora mismo un problema para nosotros ya que una terapia génica tendría que pasar esta barrera. Pero la ciencia siempre se encarga de conseguir lo que parecía imposible, además usar un virus no es el único vector que se puede usar, también es posible usar otros métodos y las compañías de biotecnología están orientadas a encontrar esas nuevas vías. Me ha llamado la atención incluso que hay una técnica como la biobalística en la que el ADN literalmente se dispara contra la célula.

En fin, queda mucho camino por recorrer pero sin duda es un paso adelante en nuestra lucha y por lo tanto son buenas noticias.

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