Progesterona y Síndrome de Dravet.

Una buena noticia y un buen ejemplo del empuje en la investigación en Síndrome de Dravet.

Este video es de una conferencia de la semana pasada en San Diego. En él aparece Jeffrey Skolnick, uno de los asesores científicos de Intellimedix. Ya hemos hablado otras veces de esta empresa, es una empresa que se ha creado exclusivamente para encontrar tratamientos para el Síndrome de Dravet. Colaboramos activamente con ellos y tenemos reuniones cada mes para sincronizar nuestros proyectos.

En el video anuncian los resultados preliminares de su programa de búsqueda de fármacos. Lo que hacen es muy complejo pero básicamente utilizan un modelo de simulación in-silico (con supercomputadores) para analizar millones de compuestos y ver cuales hacen “pocket binding” con el canal de sodio que codifica el gen SCN1A. Imaginaros el canal de sodio como una cerradura de una puerta (de las antiguas), con este modelo lo que prueban son millones de llaves a ver si alguna encaja.

Pero que encaje una molécula no significa que la cerradura gire. Y si girase no sabríamos hacia qué lugar lo haría. Para probar su efecto entonces prueban las moléculas en peces cebra con fenotipo Dravet y células madre (convertidas en neuronas) con una mutación en SCN1A. Si la molécula funciona en estos modelos entonces ya puedes probarla en ratones.

Pues bien, han anunciado que han encontrado una molécula que encaja en este modelo y que funciona en el modelo de ratones de peces cebra y que reduce la actividad eléctrica en las células madre reprogramadas. La sustancia es progesterona. Una hormona esteroide involucrada en el ciclo menstrual femenino. Todavía hay que probar si funciona en un modelo de ratones y en humanos pero es una buena noticia ya que es un fármaco que se comercializa y con un perfil toxicológico y farmacocinético conocido, con lo que se podría probar ya en un ensayo si demostrase eficacia.

dan-150x150Nos alegramos mucho de este éxito de Intellimedix. Somos muy amigos de Daniel Fischer, uno de los socios fundadores y de su mujer Karina y nos vemos con él al menos una vez al año. Daniel es un padre que no se resignó ante la enfermedad de su hija Natasha y que persigue su sueño igual que nosotros. Estas navidades recibimos un paquete en casa de parte de los Fischer, era un regalo para Xergio y David, pero este será motivo de otro post en breve.

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